Zajímavé novinky z kongresu EHC v Bukurešti

Všichni účastníci z vyspělé části Evropy ale kvitovali s povděkem, že rumunský svaz využil této příležitosti k ataku na tamní ministerstvo a další vládní instituce, zařídil schůzku s jejich představiteli a setkání s vedením EHC, jehož výsledkem se stalo společné memorandum o zlepšení podmínek alespoň té základní péče v balkánské zemi. To je nejdůležitější přínos konference, jinak program samotný přinesl jen málo závažných novinek.

Především vedení EHC ohlásilo, že zvýšilo pro členské země požadavek na minimální spotřebu koncentrátů na obyvatele a rok na 3 IU. Požadavek se zdá být pro většinu zemí absurdní, ale málokdo si uvědomuje, že ještě čtyři členské země EHC jsou odkázány výhradně na kryoprecipitát, nemají tedy k dispozici koncentráty a v dalších šesti zemích nedosahuje spotřeba ani jedné jednotky na hlavu. Pro nás v současnosti téměř neuvěřitelné.

Největším tématem se taky staly informace o vývoji koncentrátů s prodlouženým poločasem účinnosti. Ukázalo se, že situace je poněkud méně optimistická, než se ještě před nedávnem zdálo. Zejména u preparátů s Faktorem VIII, kde je dosažení toho správného cíle přeci jen složitější. U hemofilie B se už podařilo jistých úspěchů dosáhnout, takže například při profylaxi je možné snížit frekvenci infuze z dvakrát týdně na jednou za 14 dní. I to je obrovský úspěch. Vyvstává ovšem nebezpečí, že výrobci si za své preparáty naúčtují několikanásobně vyšší ceny. Prezident EHC Brian O’ Mahony poukázal na skutečnost, že farmaceutické firmy naslibovaly v roce 1996 záplavu levných rekombinantních přípravků, ale zůstalo jen u slibů. Teď může nastat zvyšování cen i u nových preparátů s prodlouženým účinkem. EHC nasadí všechny páky, aby k nebezpečnému zvýšení cen nedošlo.

Ještě před několika lety vyskočily také informace o nadějné genové terapii. Tady je ale situace ještě daleko méně realistická než u léků s delším účinkem. Britové a Američané sice společně na vývoji takové možnosti pracují, ale zase to vypadá nadějněji pro hemofilii B než A, navíc pořád jen vzdáleně. Několik lidí už genovou terapii, která vpraví do buněk v játrech geny bez defektu způsobujícího nedostatečnou produkci Faktoru IX, ale cíl použitelný v praxi je ještě daleko. A u hemofilie A ještě dál.

Prodloužit poločas životnosti a účinnosti srážecích faktorů lze dosáhnout dvěma způsoby, světoví výrobci zkoušejí oba. Jeden z nich se zatím zdá být nadějnější, na konečné výsledky je ale nutné ještě s trpělivostí vyčkávat. Jedinou účinnou cestou k odstranění a vyléčení hemofilie je tedy i nadále transplantace jater, kde produkce koagulačních faktorů probíhá. Pro praxi cesta použitelná jen vzdáleně.

Důležité je, že způsoby vylepšené terapie se stále prověřují a že neustaly. Potvrzení faktu, že léčba hemofilie prodělala za posledních 25 let ze všech geneticky podmíněných chorob největší rozmach, tak stále platí.