Víc otázek než odpovědí

Stálým tématem WFH zůstává heslo „Treatment For All,“ tedy léčba pro všechny. To už naštěstí státy v severním euroatlantickém prostoru řešit nemusejí, ale ve světě stále zůstává léčba dostupná jen asi 75 – 80 procentům potřebných. To samozřejmě poznamenává i jednání kongresů a dlouho asi ještě bude. Pro nás jsou ovšem zajímavější jiné náměty.

Je známo, že výzkum, vývoj a terapie žádné jiné geneticky podmíněné nemoci neprodělaly za poslední čtvrt století takový pokrok. Populace stárne, lidé s hemofilií se dožívají stejného věku jako ostatní obyvatelstvo zeměkoule a objevují se tak nové a nové potíže, jež před několika lety nikdo nepředpokládal. Například donedávna se infarkt myokardu hemofilikům vyhýbal. To už ale neplatí, ve vyspělých evropských, severoamerických, ale i některých asijských zemích se komplikace objevují. Souvisí to s tím, že potíže spojené se základním onemocněním se podařilo ve velké míře odstranit a nastupují další, zatím vyhrazené jen těm – co se srážlivosti krve týká – zdravějším.

Medicínští odborníci proto v Melbourne řešili, zda podávat v případě potřeby také léky působící opačně, tedy proti trombózám. To se týká především pooperačních stavů, operací, zejména těch ortopedických, stále přibývá. Podávat tedy léky typu warfarinů nebo heparinů nebo ne? Na toto téma tu hovořila řada odborníků, jednoznačného výsledku se ale nedobrali. Většinou se ovšem přiklánějí k názoru, že spíš ano. S krvácením se vždycky něco dělat dá, trombóza ale může mít naprosto fatální nenapravitelné následky.

Po mnoha letech se vyskytla i upozornění na negativní důsledky profylaxe. Zatím se stále hovořilo jen o její prospěšnosti a ani nadále není o ní pochyb. Jenže kdosi spočítal, že po šedesáti letech profylaxe získá její příjemce minimálně 9360 vpichů. A to už může být problém. Dnes se opravdu v nejvyspělejších zemích s vysokou spotřebou koncentrátů mnozí této hranice dožili – a nastal problém. Žilní přístupy jsou tak zničené, že už prakticky není kam jehlu píchnout. Na řadu pak přicházejí centrální přístupy, u nich ale zase hrozí vcelku velké nebezpečí infekce.

S podobnými a dalšími potížemi se bude muset medicína ještě vyrovnat. Jejím velkým tématem jsou dnes koncentráty s prodlouženým poločasem rozpadu, ale ani tady není všechno růžové. Hlavní metodou je tak zvaná pegylace, tedy navázání účinné látky na jiné molekuly. Nikdo ale zatím přesně neví, jak si organizmus – konkrétně játra – s pegylovanými molekulami poradí při jejich likvidaci. U hemofilie B se už podařilo prodloužit účinnost preparátů asi šest až sedmkrát, u áčka ale jen 1.6 krát. To není moc, ale na druhou stranu se při dlouhodobé profylaxi dá ušetřit zhruba padesát vpichů za rok. A to – ve světle nových okolností – také není k zahození.

Přičtěme k tomu evergreen v podobě úvah nad vznikem a léčbou inhibitoru a máme opravdu témat k řešení víc než dost. Nic není zadarmo, nic není jen růžové, zkrátka námětů k přemýšlení je víc než dost.

Stále více firem se zabývá tvorbou programů pro elektronické vykazování spotřeby koncentrátů a tím i snazší statistikou. Dnes samozřejmě především pro chytré telefony a tablety, takže vše je mobilnější a praktičtější. V brzké době přineseme konkrétní tipy na některé aplikace pro zařízení používající android nebo apple a budeme se snažit jejich užívání v centrech propagovat. Pomohou totiž nejen klientům, ale i centrům samotným. A na členech svazu bude záležet, zda si jejich užívání ve svých centrech prosadí.

Vladimír Dolejš