Globální fórum o bezpečnosti a dostupnosti léčby
23. 11. 2015
ČSH
Světová federace hemofilie WFH zve vždycky ob rok – v lichém letopočtu – odborníky, aby seznámili celou komunitu s novinkami v oblasti. Vždy se týkají léčebných preparátů, pokaždé z trochu jiného úhlu. Tentokrát byla na pořadu jejich bezpečnost a dostupnost. Potvrdilo se, že vysoké standardy bezpečnosti v posledních desetiletích už nenechávají nikoho na pochybách, že všechny produkované preparáty jsou dnes z hlediska soudobých znalostí naprosto bezpečné a prosté hrozby infekce známými viry. Hrůzné doby šíření infekcí HIV a HCV jsou už definitivně pryč.
Hodně se proto hovořilo zejména o plazmatických preparátech, které ještě stále zaujímají vysoké procento světové produkce. Vždyť i u nás pokrývají spotřebu ze 60% a jen 40% připadá na rekombinanty. Z tohoto pohledu je zajímavé, že naší republice patří třetí místo ve světě co do produkce darované krevní plazmy v přepočtu na počet obyvatel. Nejvíc nasbírají Spojené státy (30 l plazmy na 1000 obyvatel), Česko je s 30 litry třetí. Před námi je ještě Rakousko. V Americe je darování plazmy zhusta zdrojem příjmů, proto tak vysoké číslo. Ovšem právě placené dárcovství může být potenciálně největší hrozbou bezpečnosti.
Dnes už globální obavy z přenosu virové nákazy plazmou nepanují, největší starosti vzbuzuje vznik inhibitoru. To je jednoznačně největší riziko častých infúzí krevních derivátů, ať už plazmatických či rekombinantních.
K léčbě koagulačními preparáty má stále jen zhruba 25% světové populace. Většímu rozšíření stojí v cestě poměrně vysoké náklady, ale díky úsilí WFH v řadě posledních desetiletí se i tento stav pomalu daří zlepšovat. Ale skutečně jen velmi, velmi pomalu.
V centru pozornosti jsou dnes především preparáty z proslouženou dobou účinnosti a genové terapie. S oběma je to jako na houpačce – jednou se o nich mluví s nadějemi, jindy je třeba naděje utlumit. Je ale fakt, že preparáty s prodlouženým poločasem rozpadu už někde ve světě fungují, zejména ty s Faktorem IX, který je nepoměrně jednodušší a zvládnutelnější než VIII. O celé záležitosti jsme už několikrát psali i na svazovém webu, lze tu vystopovat řadu článků. Názory se velmi liší, zejména na to, jaké následky mohou upravované molekuly nesoucí účinný faktor, v budoucnu přinést.
Největším „hitem“ současnosti je ale genová terapie. Hovoří se o ní při každé příležitosti mezinárodních setkání odborníků, ale rovněž s kolísavými výsledky. Opět je jednodušší odstranit deficit Faktoru IX, tedy příčinu hemofilie B. Momentálně to vypadá, že v nejbližších deseti letech nelze s účinnou genovou terapií počítat.
Jednoznačným pozitivem zůstává, že výzkum a vývoj v oblasti léčby hemofilie neustává, pracuje se tu na několika frontách v různých zemích Evropy i v USA. Ne nadarmo se říká, že žádná z dědičných chorob nezaznamenala v posledním čtvrtstoletí takový pokrok a tak prudký rozvoj výzkumu, jako právě hemofilie.
Extenzivní rozvoj léčby dnes střídá intenzivní, především ovšem v rozvinuté části světa. Tedy v té podstatně menší než je zbytek. Materiály IX. Globálního fóra WFH nás mohou potěšit zjištěním, že Česko je na tom ve všech směrech velmi dobře a patří do skupiny těch v léčbě hemofilie nejúspěšnějších zemí světa.