Documents

Important documents
and publications

Discussion

Add your 
review

Our Events 

Information about events

The function of the
joints in haemophilia

Animated guide

Print
Mar
22

Evropská komise schválila přípravek pro léčbu hemofilie A s inhibitorem

Společnost Roche oznámila, že Evropská komise schválila léčivý přípravek Hemlibra pro profylaxi krvácivých epizod u osob s hemofilií A s inhibitorem.

Téměř u každého třetího člověka s těžkou hemofilií A se vytvoří protilátky proti Faktoru VIII a substituční léčba ztrácí účinnost. To vede k většímu riziku život ohrožujících krvácení nebo opakovaných krvácivých epizod. Hemofiliky A s inhibitorem ohrožuje o 70% vyšší riziko úmrtí ve srovnání s těmi bez inhibitorů.

„Jsme potěšeni, že Evropská komise léčivý přípravek schválila a poskytla na léčbu hemofilie A s inhibitorem první nový lék po více než dvaceti letech, " uvedla Sandra Horningová, medicínská ředitelka společnosti Roche. „Jsme odhodláni spolupracovat s členskými státy EU, abychom umožnili k tomuto důležitému léku co nejrychlejší přístup.”

Schválení je založeno na výsledcích dvou rozsáhlých klinických studií, v nichž přípravek Hemlibra prokázal ve srovnání s předchozí léčbou bypassing přípravky (BPA) vyšší účinnost.

  • Ve studii HAVEN 1 u dospělých a dospívajících (starších 12 let) vedlo profylaktické podávání Hemlibry ke statisticky významnému snížení léčených krvácení o 87%.
  • Prozatímní výsledky ze studie HAVEN 2 u dětí mladších 12 let prokázaly, že 87 % dětí, kterým byla profylakticky Hemlibra podávaná, nezaznamenalo žádné léčené krvácení.

Mezi nejčastější nežádoucí účinky, které se vyskytly u 10 a více procent lidí léčených přípravkem Hemlibra, patřily reakce v místě vpichu a bolest hlavy, ve třech případech se vyskytla trombotická mikroangiopatie (TMA), ve dvou závažná trombotická příhoda, když bylo průměrně podáváno kumulativní množství více než 100 U/kg/24 hodin koncentrátu aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) (FEIBA®) po dobu 24 hodin nebo více při profylaktickém podávání přípravku Hemlibra. Proces ukázal, že přípravek výrazně snižuje krvácení i při delším sledování.

Hemlibra představuje profylaktickou léčbu, kterou lze podávat formou podkožní injekce jednou týdně.